L’autore dello studio: non servono i modelli animali

La via per una terapia o un vaccino contro l’Alzheimer fino a questo momento è stata lastricata di fallimenti, ma l’esperimento descritto da Rudolph Tanzi su “Nature” potrebbe invertire questa tendenza. Il ricercatore del
Massachussets General Hospital di Boston è riuscito, infatti, a riprodurre per la prima volta gli effetti della malattia sui neuroni in laboratorio, creando un modello umano che permetterà di testare i farmaci senza le limitazioni di
quelli animali. I neuroni utilizzati da Tanzi sono stati ottenuti a partire da cellule staminali embrionali. Una volta ottenuti sono stati modificati per inserire un gene responsabile della metà dei casi di Alzheimer e, quindi, sono stati fatti crescere in laboratorio in un gel. Dopo sei settimane il loro comportamento era quello tipico dei neuroni di un paziente, con le placche e gli “ammassi” di proteine tipici della malattia. L’esperimento – ha spiegato Tanzi al “The New York Times” – proseguirà con test su oltre 1200 farmaci già conosciuti e usati per altre malattie e su 5mila molecole sperimentali cercando di trovare quelle in grado di fermare la patologia. La speranza è di trovare qualche farmaco di cui sia già stata provata la non tossicità per l’uomo, in modo da accelerare la sperimentazione. ”Questo non sarebbe possibile con i modelli animali usati ora – afferma Tanzi – anche solo per il fatto che ogni molecola richiederebbe un anno per essere testata”.
Oltre ad allungare i tempi, il modello di topo usato finora ha delle gravi controindicazioni. ”L’Alzheimer si manifesta secondo tre tratti biologici, la deposizione di proteine amiloidi, la neurodegenerazione associata alla proteina tau e poi i sintomi clinici che conosciamo – spiega Giovanni Frisoni, direttore del Centro nazionale Alzheimer di Brescia e uno dei partecipanti italiani allo Human brain project europeo – i modelli di topo che abbiamo hanno solo la prima, o ne hanno due ma che si manifestano in modo diverso rispetto all’uomo. In particolare la neurodegenerazione, che è il fenomeno che ci interessa di più, non viene riprodotta nei topi. Questo è esattamente il modello necessario per testare i farmaci antiamiloide che speriamo rallentino la neurodegenerazione e ritardino o impediscano la comparsa dei sintomi”. Lo studio – sottolinea Antonella Prisco del Cnr di Napoli che sta lavorando a un vaccino contro la malattia – è importante anche per un altro motivo. ”L’esperimento ha confermato il ruolo dell’accumulo di proteine amiloidi, che ancora è oggetto di studio, riuscendo a ‘vedere’ il processo nelle cellule – spiega l’esperta -. Un modello come questo non riproduce la complessita’ di un organismo vivente, ma è importantissimo per accelerare sia la ricerca di base che i test sui farmaci”.